A síndrome da pessoa rígida — um distúrbio raro e progressivo que causa espasmos musculares dolorosos — pode ser tratada com uma terapia normalmente usada para câncer, sugere um novo relato de caso.
Em síndrome da pessoa rígida (SPS), o sistema imunológico ataca uma proteína-chave no sistema nervoso. A condição é rara, afetando menos de 5.000 pessoas nos EUA, mas recentemente ganhou atenção quando A cantora canadense Céline Dion é anunciada ela tinha SPS.
Os mais severamente afetados pela SPS desenvolvem rigidez muscular progressivamente pior, eventualmente deixando-os acamados, enquanto espasmos no peito podem às vezes dificultar sua respiração. Atualmente não há cura para a SPS, apenas tratamentos para subjugar os sintomas — mas estes nem sempre ajuda.
Agora, um estudo de caso publicado em junho na revista PNAS destaca um novo tratamento potencial para pessoas com SPS.
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Um dos maiores desafios que as pessoas com SPS enfrentam está recebendo um diagnósticoporque a doença é rara e seus sintomas se assemelham aos de outros transtornos. Em 2014, Dr. Simon Faissnerum neurologista do Hospital St. Josef na Universidade Ruhr de Bochum, conheceu a paciente apresentada no relato de caso. Ela relatou rigidez e dor ao se movimentar, mas suas anotações de caso diziam que médicos anteriores achavam que seus sintomas eram psicossomático — causado por uma condição psicológica.
Faissner realizou um teste de punção lombar, revelando que o líquido cefalorraquidiano do paciente, que circula pela medula espinhal e pelo cérebro, estava repleto de anticorpos contra uma proteína chamada descarboxilase do ácido glutâmico (GAD). O GAD é necessário para produzir GABA, um mensageiro químico que ajuda reduzir a atividade dos neurônios. Sem ela, o cérebro dispara sinais em uma taxa excessiva, levando às cãibras musculares e rigidez vistas na SPS.
Após o diagnóstico, a paciente iniciou terapias que amorteceram esses anticorpos direcionados ao GAD e estabilizaram sua condição por vários anos. No entanto, em 2023, sua condição havia se deteriorado, deixando-a incapaz de andar por um tempo.
Para tentar aliviar alguns dos sintomas do paciente, Faissner e Dr. Jeremias Motteoutro neurologista do Hospital St. Josef, decidiu usar um novo tratamento: um tratamento adaptado Terapia com células T CAR.
Este tratamento usa células imunes chamadas células T, que caçam e matam células anormais e doentes no corpo. A terapia envolve remover algumas células T do paciente e ajustá-las para mirar em um alvo específico — normalmente o câncer.
No entanto, no novo relato de caso, os pesquisadores miraram as miras das células T CAR nas células imunes produtoras de anticorpos, chamadas células B. Essa abordagem já havia sido tentada anteriormente como tratamento para uma condição autoimune chamada nefrite lúpicamas Faissner e Motte queriam ver se isso poderia ajudar seu paciente com SPS.
As terapias SPS existentes também têm como alvo as células B, mas de forma menos completa. “Não é uma depleção tão profunda das células B”, disse Motte à Live Science. “Não tão profundamente nos gânglios linfáticos e nem tão profundamente nos órgãos, músculos ou na medula óssea.”
A ideia é que a terapia com células T CAR elimine as células B causadoras de doenças, mas deixe para trás uma população de “células B bebês”, disse Motte. Essas então repovoam o corpo sem produzir anticorpos prejudiciais.
“É como reiniciar um sistema de computador”, disse Faissner à Live Science. “O sistema imunológico problemático deve ser apagado [following the therapy].”
O tratamento teve um efeito rápido, a equipe revelou no relatório do caso. A paciente havia recuperado alguma capacidade de andar antes de receber a terapia e, em seis meses de tratamento único, sua velocidade de caminhada dobrou. Ela ainda estava fatigada e rígida, mas passou de apenas alguns metros para cerca de 4 milhas (6 quilômetros) por dia.
A paciente também conseguiu interromper todas as outras imunoterapias e reduzir o uso de benzodiazepínicos, que ajudam a compensar a função GABA perdida.
“É uma melhoria impressionante”, Fuzileiros Navais de Dalakaum neurologista da Universidade Thomas Jefferson que desenvolveu uma das primeiras imunoterapias para SPS em 2001, disse à Live Science.
Dalakas, que não estava envolvido no caso, destacou que o novo tratamento continua experimental. Os ensaios futuros terão que expandir os dados limitados oferecidos por um único estudo de caso. Ele também observou que há um ensaio clínico em estágio intermediário de um diferente Terapia com células T CAR para SPS está acontecendoembora ainda demore algum tempo até que quaisquer resultados estejam disponíveis.
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